Resumo
A possibilidade de modificação dos genes humanos tem sido o grande objetivo da medicina desde que o DNA foi descoberto. Pode-se definir como terapia gênica o melhoramento dos genes humanos, seja ele para correção de alguma anomalia, como para modificação da célula ou tecido, com fins terapêuticos. A terapia gênica nada mais é que um procedimento médico que modifica as células, com a finalidade de tratar ou curar o gene que causa determinada doença. Já existem medicamentos liberados com a categoria regulatória de terapias avançadas, porém, muitos outros estudos ainda estão sendo performados, em busca do desenvolvimento de novas moléculas. Um dos pontos mais importantes da terapia gênica é o desenvolvimento de métodos seguros, eficazes e eficientes para a transferência de genes para as células humanas. Com o desenvolvimento desses novos fármacos, temos um panorama bastante positivo quanto o uso desses medicamentos na população em geral, além de ser mais efetivo para doenças da grande massa, como câncer por exemplo.
Palavras-chaves: terapia gênica, vetores, transferência genética.
Autores: Angela Borges da Fonseca, Danielle Galio de Barros, Julianne de Oliveira Silva
Citação: Fonseca, A.G., Barros, D.G., & Silva, J.O. 2025. Terapia gênica: Os genes em busca da cura. Pubsaúde, 20, a602. DOI: https://dx.doi.org/10.31533/pubsaude20.a602
Editor: Pubsaúde.
Recebido: 22 mai. 2024;
Revisado e aceito: 15 fev. 2025;
Publicado: 15 fev. 2025
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Conflito de interesses: Os autores declaram não haver conflito de interesse.
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Abstract
The possibility of modifying human genes has been the main objective of medicine since DNA was discovered. Gene therapy can be defined as the improvement of human genes, whether to correct an anomaly, or to modify the cell or tissue, for therapeutic purposes. Gene therapy is nothing more than a medical procedure that modifies cells, with the purpose of treating or curing the gene that causes a certain disease. There are already medicines released under the regulatory category of advanced therapies, however, many other studies are still being carried out, in search of the development of new molecules. One of the most important points of gene therapy is the development of safe, effective and efficient methods for transferring genes into human cells. With the development of these new drugs, we have a very positive outlook regarding the use of these drugs in the general population, in addition to being more effective for mass diseases, such as cancer, for example.
Keywords: gene therapy, vectors, genetic transfer.
